PROGETTO LONE

Nuovi approcci per intervenire sul trasporto degli sfingolipidi nella SLA associata a SPT 

Le mutazioni nei geni SPTLC1 e SPTLC2 causano forme particolarmente gravi di SLA a esordio infantile. In questo progetto studiamo come, in questa forma della malattia, il trasporto di lipidi essenziali all’interno delle cellule venga alterato, portando a disfunzioni e danni dei neuroni. L’obiettivo è individuare nuovi approcci per ristabilire l’equilibrio di questi lipidi nelle cellule e favorire lo sviluppo di future terapie per la SLA giovanile e per altre malattie neuromuscolari correlate.

Responsabile: Dr. Museer Lone
Sede: Ospedale universitario di Zurigo
2026 – 2028